Orphelia Pharma, société biopharmaceutique située à Lyon et Paris dont la mission est de développer et commercialiser des médicaments pédiatriques dans les domaines de la neurologie et de l’oncologie, a signé un accord de collaboration et de licence avec Gustave Roussy, centre majeur de lutte contre le cancer en Europe.

L'objectif de l'accord est de développer Kimozo®, la première formulation pédiatrique de témozolomide. Le témozolomide est un médicament anticancer essentiel pour le traitement des gliomes malins chez l’enfant. Malheureusement, il n’existe pas de formulation pédiatrique adaptée, ce qui oblige les soignants à ouvrir les gélules destinées à l’adulte et à disperser leur contenu dans un aliment pour administrer le traitement aux enfants.

« Le témozolomide est un des médicaments contre le cancer pour lesquels le besoin d’une formulation pour les enfants est le plus fort », précise le professeur Gilles Vassal, directeur de la recherche clinique de Gustave Roussy. « Cette nécessité a été reconnue par la communauté pédiatrique oncologique internationale et nous a conduits à développer une préparation hospitalière innovante adaptée aux enfants. »

En toute sécurité

En cours d’industrialisation par Orphelia Pharma, Kimozo® a été développé sur la base de la préparation hospitalière mise au point par Gustave Roussy. Le médicament se présente sous forme de suspension orale avec masquage de goût, en flacon scellé et pouvant s'administrer de manière efficace et en toute sécurité.

« Quand la gélule destinée à l’adulte est utilisée, les enfants peuvent régurgiter le produit, la dose administrée n’est pas connue avec précision et enfin, la famille et les soignants risquent d’être exposés à cet agent cytotoxique au cours de la préparation. Gustave Roussy a développé une préparation hospitalière extrêmement utile pour les enfants et sur laquelle nous nous fondons pour Kimozo® », commente Jérémy Bastid, directeur du développement d’Orphelia Pharma.

Des utilisations multiples

« Il existe un besoin médical important en pédiatrie », souligne Hugues Bienaymé, fondateur et directeur général d’Orphelia Pharma. « Outre les gliomes malins, le témozolomide est prescrit dans plusieurs cancers solides rares de l’enfant. Les utilisations de Kimozo® seront donc multiples. »

Les investisseurs principaux d'Orphelia Pharma sont initiative Octalfa et Pierre Fabre Médicament. La société a obtenu fin 2018 l'autorisation de mise sur le marché européen pour son premier produit pédiatrique Kigabeq® indiqué dans le traitement des spasmes infantiles, une encéphalopathie épileptique gravissime du nourrisson.