La biotech lyonnaise Axoltis Pharma a lancé un essai clinique de phase 2 sur un traitement novateur contre la maladie de Charcot. Elle poursuit également ses recherches sur d’autres maladies neurodégénératives et cherche à lever 10 millions d'euros.

Avec 1.500 à 2.000 nouveaux cas par an et 8.000 cas en prévalence en France, la maladie de Charcot, également appelée SLA (sclérose latérale amyotrophique) est « la moins rare des maladies rares, explique Yann Godfrin, CEO d’Axoltis Pharma. Elle peut toucher n’importe qui, n’importe quand ». Incurable, la maladie de Charcot est une maladie neurodégénérative qui se traduit par une paralysie progressive des muscles. Les patients décèdent généralement entre trois et cinq ans après le déclenchement de la maladie.

Aujourd'hui, aucun médicament n’est en mesure de guérir la maladie. Mais la biotech lyonnaise a développé un produit prometteur : le candidat médicament NX210c, un peptide qui a notamment pour propriété de réparer la barrière hémato-encéphalique (BHE), à savoir la paroi des vaisseaux dans le cerveau. Or, dans le cadre de la maladie de Charcot, la fuite de composés de sang dans le cerveau a été nettement identifiée.

Aussi, Axoltis Pharma a déjà mené deux essais cliniques sur des volontaires sains. Outre une bonne tolérance au produit, « on a pu observer les premiers effets pharmacologiques », explique Yann Godfrin. On est donc en présence d’un produit susceptible d’être efficace et ne présentant pas d’effets secondaires importants, un point crucial puisque le produit est destiné à traiter des personnes dont la qualité de vie est déjà nettement détériorée par la maladie.

Des premiers résultats attendus au second trimestre 2026

Axoltis Pharma franchit aujourd’hui un nouveau cap : elle a lancé, en novembre, une étude clinique sur 80 patients porteurs de la maladie de Charcot : « 60 d’entre eux recevront la molécule NX210c mais avec deux doses différentes, et 20 un placebo », détaille Yann Godfrin. L’essai clinique est mené dans 15 centres en France, notamment à l’hôpital neurologique Pierre Wertheimer, aux Hospices Civils de Lyon, sous la houlette du Dr Emilien Bernard, coordinateur du centre de référence des maladies rares de la SLA. Les participants à l’étude reçoivent trois injections de dix minutes par semaine, pendant quatre semaines. Les premiers résultats sont attendus au second trimestre 2026. Cette étude est encouragée par l’association pour la recherche sur la SLA, l’Arsla.

Aujourd’hui, Axoltis Pharma cherche à lever 10 millions d’euros pour poursuivre et accélérer le développement de son produit. La biotech travaille, en parallèle, sur d’autres indications de ce médicament pour d’autres maladies neurodégénératives dans laquelle la détérioration de la BHE est en cause.