Orphelia Pharma, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de médicaments pédiatriques et orphelins, a ouvert son établissement pharmaceutique « exploitant ».

Comme évoqué fin janvier 2020 par Hugues Bienaymé, directeur général de la société, à l'issue de sa levée de fonds de 4 millions d'euros et conformément au Code de la santé publique, Orphelia Pharma, dont l'équipe se situe à Paris et à Lyon, a ouvert son établissement pharmaceutique « exploitant » à Paris. L'entreprise pourra désormais exploiter en son nom des médicaments commerciaux.

L'exploitation comprend les opérations d’importation, de vente, de publicité, d'information médicale, de pharmacovigilance et de suivi des lots. Cet établissement permettra également d’exploiter des Autorisations temporaires d'utilisation (ATU), pour le compte d’Orphelia Pharma ou de tiers. « Cette ouverture effective est un jalon important pour la société et vient couronner le travail de l’ensemble de l’équipe d’Orphelia Pharma », se félicite Hugues Bienaymé.

Déjà deux médicaments pédiatriques sur le marché

« Cette ouverture permet d’exploiter dès à présent en France nos propres médicaments avec Autorisation de mise sur le marché », se félicite Laurent Martin, directeur des affaires pharmaceutiques et pharmacien responsable d'Orphelia Pharma, faisant référence aux deux médicaments pédiatriques approuvés en Europe par procédure centralisée : Kigabeq® (vigabatrine), un médicament antiépileptique essentiel et Ivozall® (clofarabine) pour le traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique.

Devenir établissement pharmaceutique permet aussi à la société d’envisager la mise à disposition, sous statut ATU, de son médicament expérimental Kimozo®, formulation buvable de témozolomide développée pour le traitement du neuroblastome réfractaire ou en rechute, après validation par les autorités sanitaires.

Orphelia Pharma, qui s'est donné pour objectif de fournir aux patients des produits hospitaliers essentiels dans les domaines de l’épilepsie et de l’oncologie avec des formulations adaptées à la population pédiatrique, mène ses projets de recherche par le biais de collaborations académiques et industrielles.